儿童多发皮下深部神经纤维瘤，常年浑身刺痛，吃司美替尼 1 个月疼痛评分大幅下降，6 个月核磁全部靶病灶缩小，日常跑跳运动不受限制。

确诊 NF1 高危丛状瘤，医生建议提前靶向干预，连续服药 22 个月肿瘤持续缩小，没有出现进展，仅前 3 个月轻微乏力，午休后恢复精神。

6 岁纵隔丛状瘤轻微压迫气道，快走气短，司美替尼治疗 6 个月憋气缓解，肿瘤缩小。

28 岁面部、耳周丛状瘤，容貌变形伴随耳鸣，服用司美替尼 8 个月病灶稳定、轻度缩小，耳鸣减轻，皮肤干燥脱皮为主要副作用，长期保湿护理。

8 岁 NF1，椎旁肿瘤挤压脊髓，下肢跛行、小腿麻木，规范服药半年，椎管内病灶缩小，麻木基本消失，脊柱侧弯不再加重，全身咖啡牛奶斑颜色变淡，不用长期止痛。